Оплодотворённую яйцеклетку можно снабдить мутацией, которая должна защищать от ВИЧ, однако эффективность такой защиты с молекулярно-генетической точки зрения пока что невелика.
Вирус иммунодефицита разрушает иммунитет, проникая в Т-лимфоциты и размножаясь в них. Чтобы пробраться в иммунную клетку, ВИЧ должен связаться с молекулой-рецептором, сидящей на клеточной мембране. Очевидно, если рецепторный белок будет выглядеть не так, как привычно вирусу, то и заражения не произойдёт, и иммунитет останется цел.
Юн Фань (Yong Fan)и его коллеги из Медицинского университета Гуанчжоу попытались отредактировать человеческий эмбрион так, что его клетки стали недоступны для ВИЧ. Известно, что у многих людей с природной устойчивостью к вирусу есть мутация в гене CCR5, который кодирует вышеупомянутый рецептор. Вот эту мутацию исследователи и захотели внести в ДНК эмбрионов, воспользовавшись системой генетического редактирования CRISPR/Cas9.
Про CRISPR/Cas9 мы писали неоднократно, суть её сводится к тому, что она позволяет целенаправленно вносить изменения в любой участок генома. На молекулярном уровне всё происходит так: специальный фермент разрезает ДНК там, куда его приведёт связанная с ним молекула РНК. «Адрес» того гена, который нужно отредактировать, мы записываем в РНК-гиде; после того, как фермент-«редактор» внёс разрыв, сюда приходят собственно клеточные белки и разрыв этот заделывают – причём заделывают они его с ошибками, то есть тут появляются мутации, делающие ген неактивным или бесполезным. Метод позаимствовали у бактерий, которые с помощью CRISPR/Cas защищаются от вирусов: Cas9 – белок, разрезающий вирусную ДНК, а CRISPR – последовательность в бактериальной хромосоме, на которой синтезируются РНК-гиды для обнаружения вирусного генома. Необходимо добавить, что разновидностей CRISPR/Cas у бактерий существует несколько (Cas9 – только один из белков, который в неё входит), а после того, как в молекулярной биологии поняли её исследовательские перспективы, к естественным разновидностям CRISPR/Cas добавилось ещё и множество искусственных, оптимизированных для выполнения тех или иных задач.
Комментарии