Вирус, вызывающий СПИД, был использован для двух различных генетических заболеваний, по данным исследования, опубликованного в четверг в журнале «Science». Исследователи из Италии сообщили, что они успешно использовали вирус ВИЧ для лечения метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича (наследственная болезнь, обусловленная нарушением образования тромбоцитов и снижением содержания иммуноглобулинов в крови; характеризуется кровотечениями, тромбоцитопенией и склонностью к развитию пневмонии, гнойного отита, множественных абсцессов и других гнойных процессов).
Через три года после начала клинических испытаний результаты, полученные у первых шести пациентов, являются весьма обнадеживающими: терапия не только безопасна, но и эффективна и может изменить клиническую историю этих тяжелых заболеваний. Идея использовать вирус ВИЧ в качестве потенциального варианта лечения для этих двух генетических заболеваний впервые появилась в 1996 году. Оба условия, по сути своей, являются генетическим дефектом, который вызывает дефицит белка, необходимого для пациента в первые годы жизни.
При метахроматической лейкодистрофии поражается нервная система поражена, и со временем дети теряют когнитивные и моторные навыки, а при СВО нарушения иммунной системы приводят к развитию инфекций, аутоиммунных заболеваний и рака. Разработанная методика включает в себя взятие гемопоэтических стволовых клеток из костного мозга пациента, затем введение исправленных копий гена, используя вирусные векторы, полученные из ВИЧ. Их «закачивают» в организм, что позволяет клеткам начать восстановление недостающего белка в жизненно важных органах.
Комментарии